Công nghệ điều chỉnh gen mới hi vọng tiêu diệt hoàn toàn virus HIV

Blog Khoa học - Các nhà nghiên cứu Đại Học Temple, Hòa Kỳ, sử dụng phương pháp CRISPR/Cas9 đã thành công tách được HIV khỏi hệ miễn dịch con người. Công nghệ này hi vọng có thể chữa khỏi hoàn toàn bệnh AIDS.

Công nghệ điều chỉnh gen CRISPR/Cas9.

CRISPR/Cas9 là phương pháp tân tiến nhất về công nghệ điều chỉnh gen hiện nay. Trong giới Y học, công nghệ này đang được ca ngợi hết sức vì độ chính xác và tiềm năng của nó trong việc cải thiện sức khỏe cũng như điều những căn bệnh có tính di truyền hoặc do biến đổi gen. Đầu năm nay, các nhà khoa học cũng lần đầu thành công trong việc chữa trị căn bệnh teo cơ Duchenne bằng công nghệ CRISPR/Cas9. Gần đây, công nghệ này đã được cấp phép áp dụng trong thụ tinh nhân tạo và giảm khả năng sẩy thai tại Anh Quốc.

Về cơ bản cách hoạt động của CRISPR/Cas9 có thể hiểu đơn giản qua 2 bước:

Bước 1: Protein thiết kế đặc biệt được dẫn tới dải DNA kép của tế bào mục tiêu cần điều chỉnh và tại đó Protein ấy sẽ chiết xuất ra một đoạn RNA (giống DNA nhưng chỉ là một dải đơn) từ tế bào mục tiêu để nhận dạng các tế bào khác chứa cùng đoạn gen này. Đoạn gen trong RNA này được gọi là CRISPR.

Bước 2: Cas9, một loại enzym đặc biệt, sẽ kết hợp với CRISPR để tự động tìm kiếm những tế bào khác có cùng đoạn mã RNA ấy và cắt ghép gen các tế bào tìm được theo mong muốn của các nhà khoa học.

Cắt ghép dải DNA.

Lý do HIV được coi là "căn bệnh thế kỷ 20" là vì tính tùy biến của của nó khi sinh sản bằng phương pháp phân bào. Mỗi khi phân bào, những tế bào HIV mới có xác xuất biến đổi gen rất cao làm "vô dụng hóa" bất cứ loại thuốc điều trị nào đã sử dụng. Điều này đã không hoàn toàn ngăn chặn các nhà nghiên cứu chế tạo thuốc ARV có khả năng ngăn chặn quá trình nhân lên của virus HIV, hiện nay, khi ngừng sử dụng thuốc trong một thời gian ngắn, virus HIV sẽ tái xâm chiếm hệ miễn dịch với tốc độ chóng mặt. Nhưng với phương pháp này, bệnh nhân mắc HIV trong tương lai gần sẽ hoàn toàn không cần phải lo ngại về nguy cơ HIV tái phát.

Công nghệ gen đã thành công trong việc giải quyết "bài toàn hóc búa" này bằng cách can thiệp trực tiếp vào quá trình phân bào này, chặn đứng hoàn toàn khả năng sinh sản của virus HIV và đồng thời ngăn chặn bất cứ sự tái xâm nhập nào về sau của tế bào đã được chữa khỏi.

Công nghệ điều chỉnh gen CRISPR/Cas9 ngăn cản khả năng sinh sản và sự tái xâm nhập của virus HIV.

Công nghệ điều chỉnh gen CRISPR/Cas9 tuy thành công bước đầu trong việc điều trị HIV một cách triệt để, các nhà khoa học vẫn còn một chặng dài nghiên cứu cho đến khi có thể áp dụng phương pháp điều chỉnh gen trên cơ thể người. Đặc biệt một trong số những vấn đề lớn nhất gặp phải vẫn là độ chính xác trong việc cắt ghép dải DNA.